广告

1 - 14页|引用

使用CRISPR / CAS9核糖核蛋白复合物来模拟遗传眼部疾病的诱导多能干细胞的基因组编辑

协议
首先在线：
的一部分分子生物学的方法系列书籍

抽象的

利用诱导性多能干细胞的CRISPR/Cas9核糖核蛋白复合物进行基因组编辑可用于建模许多疾病。干细胞和基因编辑技术的结合是研究眼部疾病的一个有价值的工具，因为许多眼部疾病已被确定是由特定的基因突变引起的。该方案提供了使用CRISPR/Cas9核糖核蛋白复合物对人诱导多能干细胞(iPSCs)进行基因组编辑的实验指南，以产生眼疾单核苷酸变异的iPSCs。编辑后的iPSC可以进一步分化为视网膜细胞，以研究疾病机制和筛选潜在的治疗方法。

关键词

CRISPR / CAS9. 遗传眼疾病 基因组编辑 人体ipsc. RNP.
这是订阅内容的预览，登录检查访问。

参考文献

  1. 1。
    Shaw PX等（2016）氧化应激，先天免疫力和年龄相关的黄斑变性。AIMS MOL SCI 3（2）：196-221谷歌学术搜索
  2. 2。
    NITA M等人（2014）年龄相关的黄斑变性和细胞外基质的变化。MEC SCI Monit 20：1003-1016谷歌学术搜索
  3. 3.
    Sundaresan p等人（2012）在印度的Arms2 / htRA1和补体基因和年龄相关性黄斑变性的多态性：来自Indeye研究的结果。投资眼科VIS 53（12）：7492-7497谷歌学术搜索
  4. 4.
    Chang B（2013）鼠标模型，用于研究视网膜变性和疾病。方法Mol Biol 935：27-39谷歌学术搜索
  5. 5。
    Krebs MP等人（2017）鼠标模型的翻译研究人体疾病。PLO一12（8）：e0183837谷歌学术搜索
  6. 6。
    Iwata T，Tomarev S（2008）眼病和治疗方法的动物模型。in：conn pm（ed）生物医学研究模型的源卜。Humana媒体，Totowa，NJ，PP 279-287谷歌学术搜索
  7. 7。
    Eintracht J，Toms M，Moosajee M（2020）使用诱导的多能干细胞作为发育眼病的模型。前电池Neurosci 14：265谷歌学术搜索
  8. 8.
    Chen FK等（2014）IPS细胞用于造型和治疗视网膜疾病。J Clin Med 3（4）：1511-1541谷歌学术搜索
  9. 9。
    Brydon Em等人（2019）AAV介导的基因增强治疗恢复突变体PRPF31 IPSC衍生RPE细胞中的关键功能。摩尔15：392-402谷歌学术搜索
  10. 10.
    Nguyen HV，Li Y，Tsang Sh（2015）患者特异性IPSC衍生的RPE，用于建模视网膜疾病。J Clin Med 4（4）：567-578谷歌学术搜索
  11. 11.
    Sander JD，Joung JK（2014）CRISPR-CAS系统编辑，调整和定位基因组。NAT Biotechnol 32（4）：347-355谷歌学术搜索
  12. 12.
    Capecchi先生（1989）通过同源重组改变基因组。科学244（4910）：1288-1292谷歌学术搜索
  13. 13。
    CHU VT等人（2015）提高哺乳动物细胞中CRISPR-CAS9诱导的CRISPR-CAS9诱导的精确基因编辑的同源定向修复的效率。NAT BIOTECHNOL 33（5）：543-548谷歌学术搜索
  14. 14。
    Maruyama T等人（2015）通过抑制非致力学终端连接，提高CRISPR-CAS9的精确基因组编辑的效率。NAT BIOTECHNOL 33（5）：538-542谷歌学术搜索
  15. 15.
    Hoshijima K等（2019）高效的Casp-Cas9基于基于Cas9的方法，用于产生缺失突变和斑马鱼中基因功能的F0胚胎。DEV单元51（5）：645-657.e4谷歌学术搜索
  16. 16。
    Kim S等人（2014）通过递送纯化的Cas9核糖蛋白，高效的RNA引导基因组在人体细胞中编辑。Genome Res 24（6）：1012-1019谷歌学术搜索
  17. 17。
    Yu J等人(2007)从人体细胞中诱导多能干细胞系。科学》318 (5858):1917 - 1920谷歌学术搜索
  18. 18.
    Fernandez-Godino R，Bujakowska Km，Pierce EA（2018）细胞外基质的变化导致RPE细胞使基底沉积物进行基础沉积物并激活替代补体途径。哼哼Mol Genet 27（1）：147-159谷歌学术搜索
  19. 19。
    LECH LL等（2016）诱导多能干细胞衍生的视网膜色素上皮：细胞系和分化方法的比较研究。JOCUL Pharmacol Ther 32（5）：317-330谷歌学术搜索
  20. 20。
    从人类胚胎或诱导多能干细胞中快速定向分化视网膜色素上皮细胞。J Vis Exp 128谷歌学术搜索
  21. 21。
    Yoshimi K等人(2016)ssodn介导的基因敲入与CRISPR-Cas在受精卵大基因组区域。Nat Commun 7:10431谷歌学术搜索
  22. 22.
    MIURAH等人（2015年）通过较长单链DNA的人工微小RNA的内部内罗RNA，MIURA H等（2015）CRISPR / CAS9产生的敲低小鼠。SCI REP 5：12799谷歌学术搜索
  23. 23。
    Srivastava M等人（2012）非致力学终端连接的抑制剂废除双链断裂修复并阻碍癌症进展。电池151（7）：1474-1487谷歌学术搜索

版权信息

©Sbeplay登入pringer Science + Business Media，LLC 2021

作者和附属机构

  1. 1。马萨诸塞州眼睛和耳朵的眼科学院学院哈佛医学院波士顿美国

个性化的建议